基因治療被廣泛用于治療多種嚴(yán)重威脅人類健康的疾病,包括惡性腫瘤、遺傳病(如血友病、囊性纖維病等)、感染性疾病(如艾滋病、類風(fēng)濕等)、心血管疾病等。基因治療的關(guān)鍵在于構(gòu)筑高效的基因載體。相比于病毒載體,陽離子聚合物載體具有高安全性,而且其化學(xué)結(jié)構(gòu)易于調(diào)控和修飾,現(xiàn)已被廣泛用于基因治療的研究。
中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)尤業(yè)字教授在《高分子學(xué)報》2017年第12期發(fā)表的專論中從陽離子聚合物載體設(shè)計(jì)的角度系統(tǒng)評述了近期通過聚合物的結(jié)構(gòu)與性能的調(diào)控實(shí)現(xiàn)更好的基因表達(dá)的主要進(jìn)展。
專論介紹了對細(xì)胞內(nèi)外的環(huán)境差異和外界刺激具有響應(yīng)性的陽離子聚合物基因載體的合成方法,實(shí)現(xiàn)DNA在細(xì)胞內(nèi)的有效釋放;構(gòu)筑不同拓?fù)浣Y(jié)構(gòu)的聚合物,運(yùn)用聚合物的拓?fù)浣Y(jié)構(gòu)來調(diào)節(jié)DNA與聚合物組裝復(fù)合體形貌,實(shí)現(xiàn)DNA的可控壓縮和提高載體的轉(zhuǎn)染效率;通過兩親性陽離子聚合物的自組裝形成穩(wěn)定的陽離子納米膠束,增加聚合物表面電荷密度,從而有效增強(qiáng)聚合物和DNA結(jié)合能力,實(shí)現(xiàn)低正負(fù)電荷比條件下的DNA壓縮和基因的高效表達(dá)。同時作者進(jìn)一步展望,接下來的研究是在實(shí)現(xiàn)基因高效的靶向傳遞的同時,如何把上述的這些過程有機(jī)地協(xié)同起來,從而實(shí)現(xiàn)聚合物載體的臨床應(yīng)用。
- 東華大學(xué)史向陽教授團(tuán)隊(duì):外泌體包裹的響應(yīng)性樹狀大分子納米凝膠可實(shí)現(xiàn)急性肺損傷的免疫調(diào)節(jié)和抗氧化聯(lián)合治療 2025-05-15
- 四川大學(xué)李建樹教授/謝婧副研究員、大連理工孫文研究員 AFM:一種具有pH響應(yīng)性和軟骨滲透能力的超分子納米顆粒治療骨關(guān)節(jié)炎 2025-04-30
- 華東理工林紹梁/靳海寶團(tuán)隊(duì)、上海交大周永豐 Angew:通過調(diào)節(jié)偶氮苯對位取代基的電子效應(yīng)制備具有可控光響應(yīng)性的超薄聚合物囊泡 2025-02-22
- 西工大李鵬教授課題組 Sci. Adv.:可選擇性殺滅ESKAPE耐藥菌的含氟兩親性陽離子聚合物 2024-09-01
- 港中深唐本忠院士/北師大何本釗 Angew:吡啶鎓-炔點(diǎn)擊聚合 2024-05-04
- 中科院深圳先進(jìn)院阮長順團(tuán)隊(duì) AFM:小分子陽離子聚合物增強(qiáng)海藻酸鹽生物墨水的打印性和生物活性 2023-12-14
- 同濟(jì)大學(xué)杜建忠/朱云卿/賀石生團(tuán)隊(duì) ACS Nano:骨靶向聚合物載體高效遞送核酸治療骨轉(zhuǎn)移瘤 2025-05-07