據(jù)提前出版的美國(guó)《未來(lái)學(xué)家》雙月刊11月—12月刊報(bào)道,歐洲研究協(xié)調(diào)局(EUREKA)的科學(xué)家研發(fā)出一種可攜帶DNA的新化合物,預(yù)示著一種從基因?qū)用嬷委熂膊〉乃幬锖芸鞎?huì)變成現(xiàn)實(shí),這一突破標(biāo)志著攜帶DNA的新型藥物試劑即將首次推出。
基因治療是指將新的遺傳信息轉(zhuǎn)移至受損或患病的細(xì)胞核中,給細(xì)胞重新編程,以此來(lái)修復(fù)受損的細(xì)胞。目前,科學(xué)家進(jìn)行基因治療時(shí)通常采用三種載體來(lái)轉(zhuǎn)移基因:病毒載體、逆轉(zhuǎn)錄病毒載體、非病毒類(lèi)或合成試劑載體。
病毒轉(zhuǎn)移基因法依靠“感染”來(lái)實(shí)現(xiàn),它是目前將新遺傳信息轉(zhuǎn)入細(xì)胞的最有效方法,但會(huì)在轉(zhuǎn)移過(guò)程中給細(xì)胞注入很多不利信息,因此這種轉(zhuǎn)移方法風(fēng)險(xiǎn)非常高。盡管非病毒或者使用合成試劑進(jìn)行基因轉(zhuǎn)移的方法更可能被身體所接受,但這種方法在將新的DNA注射進(jìn)入細(xì)胞方面的效率并不高,且合成試劑很難實(shí)現(xiàn)大批量生產(chǎn)。
與其他合成載體相比,EUREKA項(xiàng)目團(tuán)隊(duì)研制出的新化學(xué)試劑能夠更有效地將DNA遞送進(jìn)細(xì)胞核中,并且更容易批量生產(chǎn)。
項(xiàng)目組成員、芬蘭赫爾辛基大學(xué)藥物研發(fā)中心主任奧托·厄提解釋說(shuō),當(dāng)這些化合物處于溶液狀態(tài)并且向其中添加DNA時(shí),它們會(huì)結(jié)合在一起。這個(gè)大的、松散的DNA分子會(huì)分解,和載體結(jié)合形成一些直徑約為10納米到50納米的粒子。當(dāng)將粒子送往細(xì)胞時(shí),納米粒子聚集在細(xì)胞表面,細(xì)胞表面向內(nèi)折疊,在細(xì)胞內(nèi)形成一個(gè)泡囊,接著,粒子會(huì)從泡囊中逃逸,釋放出DNA。
美國(guó)奇點(diǎn)大學(xué)科學(xué)家安德魯·塞爾表示,基因組合成和組配技術(shù)方面的進(jìn)步一日千里,但進(jìn)行基因治療的工具非常簡(jiǎn)陋?茖W(xué)家表示,在基因療法這個(gè)數(shù)十年來(lái)經(jīng)歷過(guò)失敗和失望的領(lǐng)域,上述突破讓人看到了希望。雖然自1959年以來(lái),人們就了解了改變DNA的技術(shù),而且科學(xué)家希望基因療法能在治療癌癥、艾滋病甚至心血管病中發(fā)揮作用,但它實(shí)際上未治愈任何一種疾病。不過(guò),有個(gè)別例子表明,基因療法在與其他療法結(jié)合使用時(shí)發(fā)揮過(guò)積極作用。
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